Genová terapie umí léčit ztrátu zraku, lék ale patří k nejdražším vůbec | E15.cz

Genová terapie umí léčit ztrátu zraku, lék ale patří k nejdražším vůbec

Adéla Čabanová

Lék na vzácnou genovou chorobu způsobující slepotu oslnil nejen svou účinností. Výrobce ohlásil jeho cenu: 850 tisíc dolarů. Je to tak jeden z nejdražších léků vůbec.

Přípravek se jmenuje Luxturna a vyrábí jej Spark terapeutics, společnost pro genové terapie vzácných nemocí založená v roce 2013 ve Filadelfii. Přinesl skutečný průlom v léčbě. Vzbuzuje ale také otázky o udržitelnosti financování medicíny. Už jen proto, že není a nebude ojedinělý. Terapie zaměřené na léčbu konkrétní genové mutace jsou trend, který přichází díky pokrokům v genetice. Podobných přípravků na vzácné nemoci tak můžou v příštích letech na trh přijít desítky.

Ve Spojených státech žije zhruba 1000 až 2000 lidí se ztrátou zraku způsobenou mutací genu RPE65. Očekává se, že se každoročně narodí dalších 10 až 20 nových pacientů. Ne pro všechny z nich se Luxturna hodí. Kromě mutace genu je ještě potřeba prověřit, jestli pacientovi zbývá dostatek buněk na sítnici k léčbě.

Lidem s poškozením sítnice s mutacemi v genu RPE65 se od dětství zrak postupně zhoršuje, až oslepnou. Luxturna zlepšuje vidění, citlivost na světlo a zachová zrak podle studií pacientům na řadu let, firma předpokládá, že nastálo. Aplikuje se injekcí při operaci přímo do každého oka, a to pouze jednou. Obsahuje zdravý gen RPE65, který nahradí ten poškozený. Proces vidění se tím napraví.

Slovensko zřejmě zdaní příjmy ze všech kryptoměn

„Luxturna je první genová terapie schválená v USA, která se zaměřuje na onemocnění způsobené mutacemi v konkrétním genu,“ ohlásila v prosinci americká léková agentura FDA, když schválila používání přípravku.

Předpokládá se, že lék budou ve Spojených státech hradit zdravotní pojišťovny. Spark si je kontroverzí kolem ceny vědomý a jednak jim chce dávat zpětné slevy, pokud lék dlouhodobě nezafunguje, a jednak umožňuje rozložení platby na splátky. „Během posledních několika měsíců spolupracujeme se zdravotními pojišťovnami na vytváření inovativních cest pro zajištění přípravku Luxturna. Ty mohou v budoucnu sloužit jako model pro další jednorázové genové terapie,“ řekl Jeffrey D. Marrazzo, generální ředitel společnosti Spark Therapeutics.

Ceny léků jsou ve Spojených státech extrémně citlivé téma i kvůli případům předražování. Spark si také ihned odnesl kritiku od sdružení Pacienti za dostupné léky. „Spark Therapeutics si účtuje tolik, kolik si myslí, že z toho mohou dostat,“ uvedl prezident sdružení David Mitchell. „Náš systém nemůže zvládnout neoprávněné ceny, jako jsou tyto. Nové způsoby úhrad, které byly zveřejněny, jsou jen způsob, jak zamaskovat cenu, která je prostě příliš vysoká,“ řekl.

Novinky medicíny roku 2017: efektivnější léčba a méně nežádoucích účinků

Podle firmy překračují náklady na doživotní slepotu včetně ztracených příjmů a mzdy pečovatelů milion dolarů. Existuje ale i analýza, podle které by měl lék, aby byl vysloveně nákladově efektivní, stát podstatně méně než ohlášených 850 tisíc dolarů. Farmaceutické firmy kalkulují ceny tak, aby se jim vrátily náklady na výzkum. Léky pro vzácné nemoce tak vždy budou významně dražší než přípravky, které užívají po světě miliony lidí. U vzácných přípravků se proto i k úhradám z veřejných prostředků přistupuje jinak, než čistě podle jejich nákladové efektivity.

Koneckonců, cena Luxturny není tak výjimečná, pokud vezmeme v úvahu, že se pacientovi aplikuje jen jednou. Je více přípravků na vzácné nemoce, které stojí statisíce dolarů ročně a užívají se doživotně.

Chcete zhubnout, nebo se prohubnout k obezitě?

Karel Fillner: Použitelných kryptoměn je sotva pár desítek
Kocianovy oční kliniky expandují na Slovensko

 

Články odjinud

Newsletter
Využijte služby
zasílání zpráv do vaší
e-mailové schránky!