Revoluce ve farma byznysu. Vakcíny na míru otvírají trh za desítky miliard dolarů

Výsledky pětiletých klinických testů kombinace mRNA vakcíny od americké biotechnologické společnosti Moderna a léku Keytruda od MSD přinesly zásadní průlom: riziko návratu obávaného melanomu nebo úmrtí kleslo o plných 50 procent. Nemusí jít jen o medicínský milník, ale také o bod zlomu pro celý farmaceutický průmysl: rodí se totiž nový byznys model, který mění tradiční prodej univerzálních léků na vysoce personalizovanou službu.

„Výsledky třetí fáze studie představují pro výzkum rakoviny zásadní okamžik. Po mnoho let byla představa o léčbě založené na technologii mRNA, jež by byla navržená pro specifický nádor konkrétního pacienta, spíše vizí. Nyní tuto vizi pomáháme proměnit ve skutečnost,“ prohlásil ředitel Moderny Stéphane Bancel. Kdy se společnosti chystají zažádat o schválení medikace a její uvedení na trh, zatím firmy nesdělily. Podle portálu CNBC však diskuse s regulátory začne už „v nejbližších měsících“.

Po oznámení výsledků testů zaznamenaly akcie obou farmaceutických společností minulý týden výrazný růst: zatímco u MSD – v USA známém pod názvem Merck & Co. – šlo zhruba o 13procentní skok, hodnota akcií Moderny se zvýšila téměř o 180 procent. Díky tomu se tržní kapitalizace firmy skoro ztrojnásobila. I tak jsou ale akcie o dvě třetiny níže než v době vrcholící pandemie covidu, v níž Moderna přišla jako jedna z prvních s vakcínou proti této nemoci.

Pro inovátora Modernu jsou úspěšné testy dalším milníkem v jejím výzkumu mRNA technologie, již firma dosud využila zejména pro výrobu covidových vakcín. MSD to zase může zvýšit tržby z prodeje aktuálně nejziskovějšího léku světa Keytruda, který byl použit ve studii a jemuž již v roce 2028 ve Spojených státech vyprší patentová ochrana.

Reakce investorů naznačuje potenciál celého trhu s personalizovanými mRNA vakcínami, a to nejen pro nádorová onemocnění. Právě ta se však nyní stávají novodobou epidemií a masově postihují čím dál mladší ročníky. Podle odhadu Světové zdravotnické organizace (WHO) a agentury IARC vzroste roční počet nových případů rakoviny ze současných 20,6 milionu téměř na 35 milionů do roku 2050, což představuje nárůst o 67 procent.

Globální trh s vakcínami proti rakovině může do roku 2033 dosáhnout hodnoty 23,3 miliardy dolarů (481 miliardy dolarů), odhadla společnost Grand View Research. Z toho bezmála polovina bude připadat na terapeutické vakcíny určené k léčbě už vzniklého nádoru, kam patří právě personalizovaná mRNA vakcína Moderny. Pro farmaceutický průmysl představují mRNA očkovací látky novou příležitost, jak participovat na rostoucí poptávce po onkologické léčbě.

Vakcína vyvíjená společnostmi Moderna a MSD je průlomová především díky své přípravě pro konkrétního pacienta a typ rakoviny, jíž trpí. Po odebrání vzorku nádoru se složení očkovací látky upraví na základě jeho specifických znaků a imunitní systém pacienta naučí rozpoznat a zničit pouze nádorové buňky. Jedná se o tedy o cílenou imunoterapii, která je na rozdíl od operace nebo chemoterapie, jež poškozují i zdravé buňky, výrazně šetrnější.

Personalizace coby logistický oříšek

Personalizace léčby ovšem vyžaduje investice do zásadní změny způsobu, jakým se léčiva vyrábějí, distribuují a škálují – tj. přizpůsobují své kapacity a produkci aktuálním potřebám –, protože narážejí na limity současné farmaceutické výroby. Ta je nastavená na velkovýrobu jednoho druhu léku, zatímco personalizovaná medicína vyžaduje výrobu velkého množství různých přípravků v malých sériích. Farmaceutické firmy proto hledají cestu k paralelní výrobě velkého množství individuálních šarží.

To se však pojí s vysokou nákladovostí – léčba pro jednoho pacienta tak může podle loňských odhadů vyjít na více než 100 tisíc dolarů (dva miliony korun). Cena léku je přitom dána nejen vysokou kapitálovou náročností vzniku samotné výroby, ale, jak uvádí Moderna, i dalších nákladů. Mezi ně patří použití velkého množství jednorázových materiálů, individuální kontrola mnoha šarží a náročný dodavatelský řetězec, v němž musí být zajištěn rychlý přesun odebraného vzorku do výroby a následně léčiva k pacientovi.

Právě rychlost dodávek je podle studie zveřejněné v časopisu Nature jednou z hlavních bariér pro komercializaci vakcín a jednou z klíčových oblastí, kterou se snaží farmaceutické společnosti u výroby optimalizovat. V současnosti jsou schopny takovou vakcínu vyrobit a pacientovi doručit za šest až osm týdnů. Cílem je ale vzhledem k závažnosti diagnóz tuto dobu zkrátit pod čtyři týdny.

Automatizace jako klíč k úspěchu

Další zrychlování dodávek a zlevňování léčby pro onkologické pacienty proto stojí na automatizaci a robotizaci, a to jak logistického řetězce, tak i samotné výroby. Moderna se o to už pokouší ve svém závodě v Marlborough v americkém státě Massachusetts. V něm byla v září 2025 spuštěna výroba právě pro dodávky mRNA vakcín využitých i v průběhu studie.

Společnost je ohledně přípravy na komerční výrobu mRNA vakcín optimistická – podle červnové konference k hospodářským výsledkům se jí povedlo kapacitu závodu od jeho spuštění zvýšit desetinásobně, což jí „dává jistotu, že pokud vstoupí do komerční fáze, bude schopna dodávat léčbu podle očekávání“.

Moderna přitom spoléhá na interně vyvinutý technologický systém nazvaný Maestro, který má představovat „end-to-end“ řešení pro koordinaci výroby, klinických pracovišť a logistiky a jehož součástí je i vlastní AI algoritmus pro plánování výroby a distribuce pacientských šarží.

Součástí nového byznys modelu se stává rovněž umělá inteligence (AI). Využívá se i při samotné přípravě vakcín, kde z genetických dat nádoru pomáhá vybrat vhodné mutace a navrhnout mRNA sekvenci, jež následně putuje do výroby. Podle studie, zveřejněné v National Library of Medicine, je však její role zatím především podpůrná: AI pomáhá stávající procesy zrychlit a zpřesnit, ale zatím není schopna nahradit odborníky.

S rostoucí složitostí personalizované výroby bude nabývat na významu především automatizace, která může propojit analýzu dat, návrh vakcíny a její výrobu. Farmaceutickým firmám se tím otevírá prostor pro spolupráci či případné akvizice v technologickém sektoru.

Farmaceutický průmysl a technologie jdou ruku v ruce

A investice farmaceutického průmyslu do technologických firem, zejména v oblasti AI řešení pro vznik nových léčiv, už v posledních letech prudce rostou. Farmaspolečnosti uzavírají strategická partnerství, jejichž hodnota byla v roce 2025 odhadnuta na 30 miliard dolarů. Oproti roku 2024 se téměř ztrojnásobila. Silná je i aktivita v oblasti fúzí a akvizic. Podle portálu CB Insights už všech deset farmaceutických gigantů za poslední tři roky investovalo aspoň do jednoho startupu zaměřeného na objevování léčiv. Devět z nich pak aktivně investuje rovněž do interních kapacit pro rozvoj umělé inteligence v procesu výroby.

Právě oblast výzkumu personalizovaných mRNA vakcín budí zájem u více velkých hráčů na trhu. Moderna je po úspěšné třetí fázi testování pro pacienty s rakovinou kůže aktuálně k uvedení na trh nejblíže. S MSD však pokračuje v klinických studiích i pro další typy rakoviny – například plic, močového měchýře či ledvin. Ve fázi testování je ale také německá společnost BioNTech, která ve spolupráci s Genentech ze skupiny Roche testuje mRNA vakcínu u několika typů nádorů, mimo jiné karcinomu tlustého střeva a konečníku a rakoviny slinivky. Výzkumu mRNA vakcín proti rakovině se věnuje rovněž americký Arcturus Therapeutics, jehož akcie v srpnu také významně posílily.

Souboj o budoucí trh se navíc nevede jen v případě vývoje samotné vakcíny, ale v hledání řešení, které umožňuje mRNA dostat do buněk. Jedním z nich je technologie lipidových nanočástic, jež fungují jako ochranný obal mRNA a pomáhají jí proniknout do buněk. Právě o některé patenty související s jejich využitím vedou dlouhodobý právní spor jejich vlastníci Arbutus Biopharma a Genevant Sciences. Kvůli využívání této technologie u covidových mRNA vakcín uzavřely letos dohodu s Modernou, jejíž celková hodnota může dosáhnout až 2,25 miliardy dolarů.

Raketový růst nákladů na léčbou nádorů

Vývoj mRNA vakcín proti rakovině není novým směrem farmaceutického výzkumu. První experimenty s jejich využitím proběhly už v devadesátých letech. Již v roce 2004 byla mRNA poprvé podána pacientům s metastatickým melanomem, tedy stejným typem nádoru, na který se zaměřuje i aktuální studie Moderny.

Léčba rakoviny jakožto druhé nejčastější příčiny úmrtí na světě se přitom obecně stává jednou z priorit farmaceutického výzkumu. S rostoucím trendem výskytu společně se stárnoucí populací je onemocnění pro veřejný systém zdravotnictví čím dál větší zátěží – OECD odhaduje, že náklady na obyvatele spojené s léčbou rakoviny vzrostou v Evropské unii v letech 2023–2050 až o 59 procent. Další ztráty pak budou plynout z pracovní neschopnosti v důsledku nemoci.  

Zátěž pro zdravotnický systém představují nádorová onemocnění také pro Českou republiku. Ročně jsou zde diagnostikována víc než 65 tisícům pacientů a pro pojišťovny představují druhou nejnákladnější skupinu diagnóz. Česko přitom v některých ukazatelích za Evropou nadále zaostává – úmrtnost na rakovinu byla v roce 2021 nad průměrem států Unie. Země současně dlouhodobě obsazuje přední příčky ve výskytu rakoviny ledvin, slinivky a žlučníku.

Výzkum zaměřený na personalizované protinádorové vakcíny probíhá rovněž v Česku. I když se nejedná o mRNA technologii jako v případě vakcín od Moderny, podle tuzemského Národního ústavu pro výzkum rakoviny přineslo jeho testování u dětských pacientů slibné výsledky.