Šest procent za pět dní a rovnou více než 72 procent od lednového uvedení na burzu – takový výkon mají letos akcie americké společnosti Amylyx Pharmaceuticals, která se specializuje na vývoj léků, v tomto případě léků proti neurodegenerativním chorobám. Rallye, kterou letos předvedl cenný papír burzovního nováčka Amylyx, byla spojena mimo jiné se dvěma jmény jednoho léku nové generace proti amyotrofické laterální skleróze, známé také jako Lou Gehrigova choroba nebo třeba ALS. Řeč je o přípravcích Albrioza (v Kanadě) a Relyvrio (v USA).
Nyní by měli zpozornět všichni, kteří se v letech 2014–2015 na sociálních sítích zapojili do takzvané „kbelíkové výzvy“ čili polévání hlavy ledovou vodou, nebo dokonce přispěli na konto americké nadace ALS Association. Vývoj Relyvria byl totiž částečně financován právě prostředky z této populární výzvy, jíž se zúčastnily také desítky celebrit jako třeba Bill Gates, Mark Zuckerberg, Donald Trump, Jimmy Fellon či Patrick Stewart.
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) na konci záříschválil k použití lék proti ALS Relyvrio. Učinil tak ovšem až napodruhé, když nejprve uvedení Relyvria Amylyxu na konci března zatrhl. Akcie firmy tehdy šupem poslal k jejich historickému minimu na úroveň 6,85 dolaru. Z toho se firma vyhrabala v průběhu roku až díky Kanadě, která použití stejného léku (chemické kombinace fenylbutyrátu sodného a kyseliny tauroursodeoxycholové) pod názvem Albrioza na svém trhu podmínečně odklepla.
Lékařská komise FDA, která se na jaře přípravkem zabývala, rozhodla těsně v jeho neprospěch kvůli tomu, že firma opřela účinnost léku jen o jednu studii z druhé fáze klinických testů na 137 pacientech. Pro schválení však musejí být k dispozici zpravidla dvě studie, nebo když už pouze jedna, tak alespoň s „velmi přesvědčivými“ datovými sadami.
Jak upozornil portál CNBC, FDA však přistoupila k netradičnímu řešení a vyzvala výzkumníky Amylyxu, aby doložili další datové sady a dovysvětlili detaily. Ty byly předloženy už necelého půl roku po prvním neúspěchu k hodnocení druhé schvalovací komisi a ta už uvedení léku odklepla. A to i přesto, že souhrnné hodnocení efektivity léku podle vědců FDA opět nebylo příliš pozitivní – řada členů komise dokonce na začátku září vyjádřila pochyby, zda předkládaná data vůbec dokazují, že Relyvrio zpomaluje postup ALS – což se opět projevilo zářezem na hodnotě akcií firmy.
Celá story má však, a doufejme, že ne jen zatím, dobrý konec hned ze čtyř úhlů pohledu. Zaprvé, pacienti si mohou zaplatit alespoň nějaký preparát. Pravda, byť jeho cena zatím nebyla stanovena, už se spekuluje, že se bude pohybovat kolem 170 tisíc dolarů ročně. Zadruhé, firma získala trochu klidu na dokončení třetí fáze klinických testů, jež se očekává někdy na přelomu let ’23 a ’24. Zatřetí, burziáni, kteří si v zásadě kdykoli v průběhu tohoto roku akcii Amylyxu pořídili, mohou spokojeně tvrdit, že jim tahle sázka na farmakologický titul vyšla.
No a pak je tu ještě začtvrté: jistá morální rovina toho, že na první pohled „blbost“ na sociální síti může přispět k něčemu dobrému. Mimochodem, první „kbelíková výzva“ v roce 2014 vynesla přes 220 milionů dolarů. A právě 2,2 milionu z ní šlo i na vývoj Relyvria.
„Schválení Relyvria ukazuje, že FDA je v případech život ohrožujících chorob, na které zatím neexistuje léčba, ochotna ukázat jistou míru flexibility a nabídnout enormní poptávce alespoň nějakou naději,“ uvedla Holly Fernandez Lynchová z University of Pennsylvania. Logika skeptika podle ní nicméně praví, že si na sebe FDA upletla tak trochu bič. Neposkytla totiž Amylyxu žádnou motivaci k tomu, aby zajistil, že dotyčný lék opravdu funguje. Mezi agenturou a firmou je zatím jen dohoda, respektive příslib firmy, že pokud se ve třetí fázi zmíněných klinických testů ukáže, že lék nezabírá, dobrovolně jej stáhne z trhu.
Zastánci takového přístupu naopak kvitují, že i když panují pochyby o účinnosti léku, pacienti získávají alespoň možnost doslova na vlastní kůži – či spíše nervy – nějaký lék proti ALS vyzkoušet. A my ostatní motivaci, proč se znovu zlít. Ledovou vodou!
