Sotio a pokrok v léčbě rakoviny. Testy začnou v prosinci | E15.cz

České Sotio pokročilo v boji proti rakovině. „První pacient bude z USA,“ říká šéf výroby Sojka

Adam Váchal

Sdílet na Facebook Messenger Sdílet na LinkedIn
Vstoupit do diskuze
0

Biotechnologická společnost Sotio vlastněná skupinou PPF, kterou založil nedávno zesnulý miliardář Petr Kellner, výrazně pokročila v boji proti rakovině. Ještě letos plánuje vstoupit do klinické fáze testování svého přípravku BOXR, od kterého si firma slibuje, že umožní léčbu pevných nádorových onemocnění. „Chceme se dostat na mapu renomovaných farmaceutických firem, které ve světě jsou především v Bostonu nebo v Londýně," říká v rozhovoru pro E15 ředitel výrobní divize společnosti Sotio Luděk Sojka.

O společnosti Sotio se už od založení hovoří jako o vůbec nejambicioznějším, ale současně nejrizikovějším projektu, do kterého se pustila skupina PPF. Můžete vysvětlit, proč nejambicioznější?

Nejambicioznější určitě proto, že chceme z biotechnologické firmy do budoucna být funkční farmaceutickou firmou s registrovaným léčivým přípravkem. Chceme, aby se Sotio dostalo na mapu renomovaných farmaceutických firem, které ve světě jsou především v Bostonu nebo v Londýně. Tuto ambici jsme za poslední roky posunuli výrazně dopředu.

A nejrizikovější?

Většina produktů, které jsou ve světě preklinicky testovány, se nakonec nepodaří dotáhnout do konce. Buď rovnou nesplní bezpečnostní požadavky, nebo se ukáže, že nemají dostatečnou účinnost. Nejedná se tedy o investici, kde máte vysokou pravděpodobnost, že uspějete a vyděláte. Navíc zde mluvíme o opravdu vysokých investicích, které jsou zapotřebí. Ať už do samostatných laboratoří a potřebných zařízení, či následných preklinických experimentů a především samotných klinických zkoušek. Proto se bavíme o rizikové investici.

Jak dlouho vlastně trvá vývoj léku podobného tomu, jehož výrobu v Holešovicích nyní připravujete?

Preklinický vývoj trvá zpravidla sedm až deset let, než se někam dostanete. Jedná se o specializované laboratorní experimenty a o testy na zvířecích modelech. Jen pokud uspějete, tak přichází klinická fáze, tedy testování na pacientech. To zpravidla trvá dalších sedm až deset let. Standardně tedy vývoj trvá 15 až 20 let od objevu, kdy vědec přijde na něco, co by mohlo teoreticky fungovat. Jsou ale určité výjimky, kdy to jde i rychleji, člověk musí mít i určitou dávku štěstí. Na obojí sázíme i v projektu BOXR, kde vidíme velký potenciál v možnosti léčit takzvané pevné nádory.

Jak vysoká je pravděpodobnost, že během těchto patnácti až dvaceti let vývoj takového léku neselže?

V průběhu klinického vývoje, kdy se do studií zařazují pacienti, máme v oblasti vývoje nových léků na nádorová onemocnění zhruba pětiprocentní šanci, že vše dopadne dobře a my projdeme bez problémů všemi předepsanými fázemi. I v poslední třetí fázi klinického vývoje je stále velké riziko, že se produkt nepodaří dostat k širší skupině pacientů. Je více než 60procentní pravděpodobnost, že na něčem pracujete 15 let a v poslední fázi, těsně před vstupem na trh, budete nuceni přestat. A ztratíte tak obrovské do té doby investované peníze.

Co je BOXR

  • Platforma buněčné terapie BOXR společnosti Sotio je založena na geneticky upravených T-lymfocytech, které pocházejí přímo od pacienta.
  • Výjimečnost této konkrétní CAR-T technologie spočívá v tom, že pomocí genetické úpravy receptoru T-lymfocytu je pacientovi v těle cíleně zvýšena hladina jedné z mnoha bílkovin podílející se na regulaci buněčného dýchání.
  • Tím se nádorová buňka více zpřístupní pro specifickou imunitní odpověď vyvolanou právě pomocí BOXR CAR-T.
  • Právě díky tomu má tato technologie předpoklad vyšší účinnosti u pevných nádorových onemocnění.

Na českém trhu, pokud se nepletu, nenajdeme firmu, která by byla se Sotiem srovnatelná.

Jsou zde různé biotechnologické společnosti, které vyrábí různé produkty, některé i zkoumají a vyvíjí vlastní. Ale tak daleko jako my se v klinickém vývoji zatím nikdo nedostal.

Jde vůbec to, co tady v Holešovicích děláte, provádět bez tak obrovského kapitálu, který máte díky PPF v zádech?

Nejde. I kdybyste neměl laboratoře a spoustu věcí outsourcoval, jak to některé firmy dělají, neobejdete se bez opravdu velkých investic.

Co je pro vás v současnosti největší výzvou? Pandemie?

Pandemie je dnes taková všeobjímající výmluva, když něco nejde. Pro naši výrobní divizi je největší výzvou projekt BOXR, který je založen na upravených T lymfocytech pocházejících přímo od léčeného pacienta, takzvané CAR-T buňky. Chceme splnit to, co jsme si předsevzali, tedy že  na přelomu letošního a příštího roku budeme mít prvního pacienta v klinické studii. S vysokou pravděpodobností půjde o pacienta z USA. Nejprve mu tedy v Americe odebereme krev, kterou dopravíme do Prahy. Zde pro něj na míru vyrobíme léčivý přípravek a pokud budou i nadále létat letadla, přípravek doručíme  zpět do klinického centra v Americe. To je pro mě největší současná výzva.

Takže momentálně vstupujete do další fáze…

Jsme na konci preklinické a vstupujeme do první fáze klinické. V té nám jde v podstatě o to ověřit bezpečnost produktu, nastavit správnou dávku a ideálně „vidět“ již i nějakou účinnost.

Proč bude první pacient zrovna z USA?

Když to zjednoduším, tak ve světě jsou různé regulatorní požadavky. Jiné jsou v Evropě, jiné v USA či Asii. V Americe, kde produkt BOXR vyvíjí náš tamní tým, je proces nejrychlejší. Proto začínáme s klinickou studií tam a následně chceme pokračovat ve vybraných zemí Evropy. V této fázi klinického vývoje se nejdříve zaměříme na pacienty s karcinomem jater a karcinomem plic.

Co bude následovat po této první klinické fázi?

První část klinické studie se týká přibližně dvaceti pacientů. Následně se chceme dostat do fáze, kdy budeme mít pacienty s dalšími typy pevných nádorových onemocnění. Tam již počítáme s 80 až 100 pacienty.

V čem bude váš produkt převratný?

Způsob léčby, kterým se zabýváme, dnes již velmi dobře funguje u krevních nádorů, tedy například u různých druhů leukémíe. Zpravidla se bavíme o dětských pacientech, u kterých jsou výsledky dosažené touto technologií opravdu fenomenální. Tyto léky pacienty zachraňují, prodlužují jim život a mnohé z nich i zcela vyléčí. Bohužel se ale nikomu zatím nepodařilo tento přístup úspěšně využít pro léčbu takzvaných pevných nádorů. Domníváme se, že technologie BOXR je právě tou, která by mohla dokázat tuto bariéru pevného nádoru prolomit. A to je ta hlavní výzva pro nás. Chceme a myslíme si, že máme produkt, který dokáže léčit různá pevná nádorová onemocnění.

Sotio ze skupiny PPF

Sotio je biotechnologická společnost vyvíjející nové léčivé přípravky zaměřené na léčbu nádorových a autoimunitních onemocnění.

Firma vznikla v roce 2010. Od té doby vybudovala vlastní výrobní a výzkumné laboratoře v pražských Holešovicích, které patří k nejmodernějším a největším svého druhu v Evropě.

Aktivity Sotio jsou největším soukromě financovaným výzkumem v oblasti zdravotnictví v Česku. Společnost působí v Evropě, USA, Číně, v Rusku a ve Švýcarsku.

Můžete uvést, jaké jsou vlastně náklady na takový projekt?

Jen abychom tuto technologii získali do našeho portfolia, musela PPF zaplatit 11,5 milionu dolarů za samotnou platformu. A pak je to o dalších významných investicích v průběhu vývoje. U každého produktu je to jiné. Hodně záleží na tom, kdy začnete nacházet slepé cesty. Máme samozřejmě nějaký plán, ale ten se v průběhu vývoje nutně upravuje podle aktuálně dosažených výsledků z paralelních preklinických experimentů, posléze z klinických studií. Samozřejmě se bere v potaz i konkurence. Známe ale světové statistiky, kolik vývoj takového léku zhruba stojí. Pokud to budeme počítat od vědeckého objevu až po uvedení na trh, tak pokud vše dopadne dobře a podaří se překonat veškerá rizika, pak úspěšný vývoj stojí zhruba miliardu dolarů. Když ale připočtete desítky neúspěšných pokusů a slepé uličky, dostanete se na náklady okolo 2,7 miliardy dolarů.

A návratnost investice?

Když to opět zjednoduším, tak vše záleží na dosažené účinnosti. Od té se odvíjí další možnosti, jak co nejrychleji dostat lék k širší skupině pacientů a pomoci jim. Důležité také je, o jak rozšířené onemocnění se jedná. Například přípravek určený na léčbu karcinomu plic, který se řadí mezi nejčastější onemocnění, má logicky velký potenciál, jelikož jím trpí velké množství lidí. Existuje ale také řada typů nádorových onemocnění, které nejsou natolik rozšířené, jsou až takzvaně vzácné. Ty pak mají zvláštní status a podléhají trochu jiné regulaci  Pouštět se proto do odhadů je těžké.

Klinické testy budete provádět v USA a některých evropských zemích, ale lék samotný budete vytvářet v laboratořích v Praze. Jak to je pro vás logisticky náročné?

Logistika je u vysoce individualizovaných léčiv velké téma, protože musíme dostat krev konkrétního pacienta z jedné strany světa na druhou v přesně daném časovém limitu. V tom již máme velké zkušenosti z vývoje produktu DCVAC. U tohoto produktu jsme již prováděli klinické studie, kdy jsme museli dostat krevní buňky pacientů z USA do Prahy do třiceti hodin. A to umíme.

Jak taková přeprava, na kterou máte 30 hodin, probíhá?

Existují specializované logistické firmy, které na to zaměstnávají profesionální kurýry. Ti jsou proškolení, aby se dostali bez problémů s krevním produktem přes kontroly na letištích a aby se dostali nejrychlejší cestou do laboratoře. A tyto kurýry si my najímáme. Často takovou práci vykonávají studenti nebo lidé, kteří dříve působili v leteckém prostředí. Jsou to například bývalé letušky či piloti, kterým chybí kontakt s tímto prostředím a zároveň je jim letectví a letištní prostředí blízké, umějí se v něm pohybovat.

A to cestují speciálním letadlem?

Ne, běžným letadlem s ostatními cestujícími. Akorát s sebou mají místo tašky s počítačem, „tašku“ s krevním produktem. Ale v případě BOXRu naštěstí nebudeme muset takto spěchat. Na přepravu nám postačí 70 hodin. A to už nevyžaduje přítomnost kurýra. Opět si sice najímáme specializovanou logistickou společnost, ta však balíček posílá v nákladním prostoru letadla. Musí přitom zajistit, aby si krevní produkt po celou cestu udržel potřebnou teplotu a nebyl poškozen. Díky GPS lokátoru máme přehled, kde se důležitá zásilka zrovna pohybuje.

Komplikuje vám pandemie přepravu biologického materiálu?

Po celém světě létá méně letadel a to nám situaci ztěžuje. Všichni proto doufáme, že se to na konci roku, kdy předpokládáme prvního pacienta, zlepší. Zatímco před pandemií jsme neměli problém odebrat v USA pacientům krev a doručit ji do Prahy, nyní je to mnohem složitější. Neustále řešíme riziko, že bude některý z letů zrušen. Do toho se také velmi rychle mění podmínky pro cestování mezi zeměmi a to může zkomplikovat cestu kurýrů. Stojí nás to hodně úsilí a také více peněz než dříve, abychom vše zvládali.

Pokud se situace nezlepší, hrozí, že budete muset klinickou fázi odložit?

Jedná se o kritický scénář. Věřím, že nenastane. To by musela Evropa úplně přerušit letecké spojení s USA. Navíc produktu, o kterém si zde povídáme, nám přeci jen dává větší časovou flexibilitu.

Neuvažujete, že byste v budoucnu vybudovali laboratoře také ve Spojených státech?

Pro komerční výrobu léku by to bylo nutné, protože pro léčbu pacientů v Americe bychom potřebovali výrazně větší kapacity. To se ale bavíme o budoucnosti, tedy horizontu pěti až šesti let. Pro klinický vývoj a pro testování účinnosti produktu to ale nutné není. Takže taková otázka dnes není na stole.

Záleží na úspěchu…

Na účinnosti léku, tedy na úspěchu.

Vedle Prahy máte laboratoře také v Pekingu. Proč zrovna tam?

V Pekingu jsme vybudovali laboratoře pro buněčné terapie proto, že je tam pro takovou léčbu velký potenciál. Například u nádorového onemocnění plic pochází nejvíce pacientů právě z Číny. Ať už kvůli znečištění vzduchu ve velkých městech, tak kvůli tomu, že lidé v Číně historicky hodně kouří. Čína má natolik odlišnou regulativu, že v podstatě není možné vyvíjet a vyrábět léky pro tamní trh jinde než tam. Proto nám dávalo smysl na místě založit pobočku a investovat tam do laboratoří podobně jako v Praze.

Nezvažujete akvizici některé jiné výrobní firmy?

Není to teď v našem zájmu. Vlastní kapacitu pro klinické studie máme dostatečnou. Spíš se naopak bavíme o tom, že bychom si rádi snížili investice do provozu tím, že bychom u nás nově vyráběli produkty pro někoho jiného. To je cesta, kterou chceme jít.

Jak velké kapacity k tomu chcete vyčlenit?

BOXR nám ve střednědobém výhledu zabere přibližně třetinu až polovinu kapacit, kterou v Holešovicích máme. Druhou polovinu bychom rádi využili pro něco jiného.

S předplatným můžete mít i tento exkluzivní obsah

Hlavní zprávy

Nejčtenější

Video