Švýcarský startup CRISPR Therapeutics začal pomocí nástroje pro editaci genů CRISPR léčit lidi trpící ß-talasémií, tedy dědičným onemocněním krve. Je to poprvé, co byla tato technika za podobným účelem aplikována na nějaké západní klinice.
„Léčba prvního pacienta v této studii představuje důležitým vědeckým a medicínským milníkem,“ uvedl CEO CRISPR Therapeutics Samarth Kulkarni v tiskové zprávě. „A jde o začátek našeho úsilí o plnou realizaci příslibu CRISPR/Cas9 terapií jako nové třídy potenciálně transformačních léčebných postupů k léčbě závažných onemocnění.“
CRISPR je naděje, ale zatím neprobádaná
V tělech jedinců s ß-talasémií dochází v důsledku mutace genu podílejícího se na tvorbě hemoglobinu k potížím s dopravováním kyslíku ke tkáním. Nová terapie využívá skutečnosti, že každý z nás disponuje i druhou kopií tohoto genu (v této souvislosti se hovoří o tzv. fetálním hemoglobinu), která se však po narození vypne.
A právě tuto kopii se vědci rozhodli zkusit znovu zapnout. Nejprve shromáždili buňky z krevní dřeně pacienta, následně upravili jejich DNA a nakonec je vrátili zpět.
Zatím však bohužel není jasné, zda (případně jak dobře) výše popsaný postup zabral. Klinické studie se prý sice účastní 45 osob, ale tým CRISPR Therapeutics se rozhodl pro začátek ošetřit jen dvě a počkat na výsledky. Teprve po jejich vyhodnocení případně přijdou na řadu ostatní.
Závěrem připomeňme, že jako první použili CRISPR k léčbě čínští odborníci – konkrétně v rámci studií zaměřených na onkologicky nemocné.
