Hemofilii typu B způsobuje chyba v genetickém kódu, díky které tělo neprodukuje protein nazvaný Faktor IX. Ten totiž ovlivňuje srážlivost krve. Léčba je v současné době možná pomocí injekcí, kterými lékaři několikrát týdně do pacientova těla dodávají chybějící protein. Tento způsob je však poměrně nákladný a účinek injekcí je krátkodobý. Britští a američtí vědci proto hledali řešení, které by bylo trvalejší a pacientům by vyhovovalo lépe.
Vědci k vývoji látky použili adenovirus 8, který upravili tak, aby infikoval jaterní buňky genem pro výrobu Faktor X. Tyto geny pak „napadené“ buňky stimulovaly produkci proteinu.
Lékaři metodu testovali na šesti osobách. Dvě dostaly nízkou dávku virů, dvě střední a dvě potom tu nejvyšší. Pacienti mívají hladinu faktoru IX pouze kolem jednoho procenta oproti zdravým lidem. Po aplikaci virů stoupla u pokusných osob hladina na dvě procenta a držela se na stejné úrovni 16 měsíců. Pacientovi, který dostal nejvyšší dávku, stoupla na dvacet týdnů hladina proteinu až na dvanáct procent.
Hraji fotbal a běhám, dříve jsem si musel infůzi aplikovat nejen před sportem, ale radši i po něm. Dělal jsem to někdy i třikrát týdně. Tahle metoda je fantastická,“ řekl BBC šestadvacetiletý pacient Carl Walker, u nějž došlo k nejlepšímu výsledku.
Amit Nathwani z londýnské univerzity si výsledky pochvaluje. „Pacienti mohou žít normální život bez problémů. Splnil se takáš cíl, kdy pomůžeme těžkým hemofilikům zlepšit jejich stav. Jde o první studii, která může mít opravdu stabilní a dlouhodobé léčebné výsledky. Je to úžasný začátek,“ uvedl pro BBC.
Opravdu jde o zásadní studii, jako první dokázala dlouhodoběji zajistit u pacientů hladinu faktoru IX na dobré úrovni, Pokud další pokusy prokáží, že jde o bezpečnou metodu, bude možné jí brzy začít aplikovat místo současného nepříliš efektivního a hlavně nákladného způsobu,“ uvedla k tomu Katherine Ponderová z washingtonské univerzity.
