Nová naděje svítá pacientům s jedním z nejhorších onemocnění krvetvorby, takzvanou myeloidní leukemií. V Ústavu hematologie a krevní transfúze (ÚHKT) se již brzy rozeběhnou dvě až tři souběžné klinické studie buněčné imunoterapie k její léčbě. Jedna z nich by měla být přelomová. Nový inkubátor navíc umožní navýšení kapacity při tvorbě modifikovaných krevních buněk.
Principem léčby je vznik buněk, které následně dokážou s leukemií bojovat. Podle vedoucího lékaře imunoterapeutického týmu Petra Lesného by měly být schopny myeloidní leukemii, na niž se jinak umírá do několika měsíců, zcela vyléčit. „Ale leukemie se umí poměrně účinně bránit,“ dodává.
Problémem nové terapie je i vysoká cena a omezená kapacita. Právě to se má teď změnit. „Když to zjednoduším, doteď jsme krevní buňky T-lymfocyty kultivovali v izolátoru a ten jsme měli prakticky na tři týdny vyblokovaný na jednoho pacienta. Nový inkubátor, který jsme pořídili díky finančnímu daru od soukromé společnosti, má šest slotů, kde se tedy mohou kultivovat buňky až od šesti pacientů současně a izolátor máme volný,“ popisuje změnu Petr Lesný.
Díky tomu mohl se svým týmem na konci ledna podat žádost o schválení klinické studie a zároveň souběžně pokračovat v té studii, kterou právě dokončuje. Ta je zaměřena na testování CD19 CAR terapie, což je preparát rozeznávající stejný nádorový antigen jako registrované léčivé přípravky vyráběné například farmaceutickými firmami Novartis nebo Gilead.
„Akutní myeloidní leukemie je jedním ze čtyř základních typů leukemií, která bez terapie připraví pacienta o život do pár měsíců. Její léčba je přitom velmi náročná, protože jde o variabilní onemocnění, na něž není lehké specificky cílit,“ přibližuje Andrea Daňková, tajemnice ÚHKT. Dosud na její léčbu nejsou ve světě otestovány a zavedeny žádné léky. Český výzkum tedy může být přelomový a dává naději pacientům, pro něž dosud žádný způsob léčby nebyl k dispozici.
„Naše skupina provádí takzvaný aplikovaný výzkum, na který se velmi těžko shánějí peníze. Je méně romantický než výzkum základní, kdy si navrhnete preparát a on v té zkumavce funguje. Naše práce spočívá ve zjišťování, zda přípravek bude stejně jako ve zkumavce fungovat i u pacientů. Právě tady je často potíž sehnat peníze z grantů a prostředky na naši práci musíme shánět z alternativních zdrojů,“ popisuje Petr Lesný.
Jeho slova potvrzuje i Andrea Daňková, která v rámci ÚHKT o získání alternativního financování usiluje: „To, že máme financování heterogenní, z různých typů zdrojů, nám umožňuje dosáhnout větší stability financování, která je pro výzkum velmi důležitá. Další zdroje pomáhají překlenout období, kdy je například slabší financování z grantů a podobně.“
Konkrétně nový inkubátor, který Petr Lesný označuje z pohledu svého týmu za game changer (něco, co může změnit pravidla hry), získalo pracoviště díky finančnímu daru skupiny Czechoslovak Group. Ta s ústavem spolupracuje již druhým rokem. „Je to pilotní public-private vědecké partnerství, kdy nás soukromá firma takto fázově podpořila, a doufám, že to je první vlaštovka, po které budou následovat další. Věda a vývoj by měly být celospolečenským zájmem a odpovědností v celé naší republice,“ zdůrazňuje Daňková.
Její slova potvrzuje i Lesný. „Zatímco dříve jsme mohli ročně podat léčivý přípravek jen zhruba desítce pacientů, nyní se jejich počet minimálně zdvojnásobí. Můžeme v letošním roce rozjet novou studii na nový přípravek na postup léčby akutní myeloidní leukemie, ale také dokončit aktuální studii na CD19 CAR terapii, která u pacientů dopadá slibně a ve druhé fázi s tímto přípravkem začít léčit pacienty v ranější fázi onemocnění.“
