Převratný objev harvardských vědců dovoluje měnit v dvojité šroubovici DNA jednotlivá písmenka genetického kódu. Odborníci k tomu využívají speciální „korekční enzymy“. Šance na uzdravení tak svítá nejen lidem se závažnými dědičnými chorobami, ale i pacientům s rakovinou.
Neudělat v knize o třech miliardách písmen žádný překlep snad ani nejde. Naše dědičná informace zapsaná více než třemi miliardami písmen genetického kódu do dvojité šroubovice DNA na tom není lépe. I v ní se vyskytují „překlepy“ – tedy špatná písmena na špatném místě.
Někdy nám to projde bez následků. Jindy to vyvolá těžkou dědičnou chorobu nebo nádorové onemocnění. Proto vědci hledají metody, jak tyto genetické „překlepy“ opravit. Dlouho se jim to nedařilo. Průlom na této frontě nyní hlásí tým harvardského chemika Davida Liua.
Dědičná informace je zapsána čtyřmi písmeny genetického kódu – adeninem (A), thyminem (T), guaninem (G) a cytosinem (C). Ve dvojité šroubovici DNA proti sobě vždy stojí A a T nebo G a C. Už vloni dokázal Liu se svými spolupracovníky přepsat v DNA předem vybrané C na T.
Využil k tomu „genetický vyhledávač“ označovaný jako CRISPR-Cas9 propojený s „korekčním enzymem“ schopným chemicky proměnit cytosin na thymin. Následně pak vědci donutili buňku, aby se na druhém řetězci zbavila G a nově vzniklé T spárovala s A. Oprava tím byla dotažena do vítězného konce.
Pro korekci „překlepového“ cytosinu na žádoucí thymin použili vědci enzym, který jim nabídla hotový příroda. Když však chtěli opravit v DNA nežádoucí „překlepové“ A na G, žádný vhodný korekční enzym v přírodě nenašli. Liu proto začal v laboratoři modifikovat enzym, který takový „přepis“ neumí, a postupně ho žádanou chemickou reakci „naučil“. Mnoho odborníků přiznává, že by k tak náročnému úkolu vůbec nesebrali odvahu. Liu ji ale měl a uspěl.
Úspěšnost korekce se pohybuje kolem 75%, což je razantní zlepšení oproti dosavadním pokusům. Při těch vědci dosáhli úspěšnosti maximálně 20%. Často se však oprava podařila u méně než 5% molekul DNA. Liu a jeho spolupracovníci ohlásili svůj přelomový úspěch ve studii publikované v předním vědeckém časopise Nature. Sortiment korekcí se jejich zásluhou významně rozrostl, protože v řadě krajně nebezpečných „překlepů“ by bylo zapotřebí provést právě přepis A na G. Do praxe ale Liu s korekcí DNA nespěchá.
„Usilovně na tom pracujeme, ale máme před sebou ještě řadu těžkých úkolů,“ přiznává harvardský chemik.
Před spuštěním klinických zkoušek, při kterých budou v dědičné informaci pacientů opravovány „překlepy“ v DNA, je nutné zvýšit nejen účinnost, ale také spolehlivost celé procedury. Důležité je, aby při „korekturách“ nevznikaly nové „překlepy“. A v neposlední řadě je třeba najít způsob, jak nejlépe dostat molekulární korekční aparát do buněk nemocných. I to se může ukázat jako hodně tvrdý oříšek.
