Vědci tvrdí, že Parkinsonovu chorobu bychom možná mohli léčit vlastními buňkami

Ilustrační foto

Ilustrační foto Zdroj: VTM.cz

Padesátiletý Japonec se jako první na světě podrobil zcela nové léčbě Parkinsonovy choroby. Vědci z univerzity v Kjótu mu voperovali do mozku jeho vlastní „rekvalifikované“ buňky. Nová léčebná metoda využívá objev, za který dostal biolog Shinya Yamanaka v roce 2012 Nobelovu cenu.

 

Parkinsonovou chorobou trpí na světě odhadem až deset milionů lidí. Mezi čtyřicátníky postihuje v průměru 41 z 100 000 lidí. U seniorů po osmdesátce už stoupá četnost onemocnění na 1900 z 100 000 lidí. Mužům hrozí toto těžké degenerativní onemocnění mozku s 1,5krát vyšší pravděpodobností než ženám.

Parkinsonova choroba se rozvíjí v důsledku odumírání neuronů, které v mozku produkují molekuly dopaminu. Chybějící dopamin lze do určité míry nahradit užíváním léku, z kterého si mozek tuto látku vyrobí. S postupem choroby je ale nutné dávky neustále zvyšovat. Nežádoucí vedlejší účinky léku jsou nakonec tak silné, že už další zvyšování dávek není možné. Vyvíjejí se proto další léčebné postupy.

Velké naděje upírají odborníci k buněčné terapii, při které by se do mozku vnesly buňky produkující dopamin a zajistily by jeho dostatečnou úroveň. Ale kde takové buňky vzít?

Naděje na dostatek buněk pro léčbu nejrůznějších onemocnění včetně Parkinsonovy choroby přinesl už před několika lety objev japonského biologa Shinyi Yamanaky. Ten dosáhl proměny specializovaných tělních buněk na tzv. pluripotentní kmenové buňky aktivací pouhých čtyř genů. Yamanaka získal za tento převratný objev v roce 2012 Nobelovu cenu za fyziologii a medicínu.

Rekvalifikační kurz pro buňky

Pluripotentní kmenové buňky slouží jako univerzální surovina pro produkci jakéhokoli ze zhruba 230 typů buněk dospělého lidského těla. Stačí, když se pluripotentním kmenovým buňkám v laboratoři vytvoří příhodné podmínky pro jejich opětovnou specializaci.

Celý proces probíhá následovně. Vědci odeberou pacientovi trpícímu Parkinsonovou chorobou buňky kůže a v laboratoři je namnoží. Potom v nich aktivují čtveřici vybraných genů a tím je promění na pluripotentní kmenové buňky.

Ty pak změnou kultivačních podmínek nasměrují ke specializaci na nervové buňky produkující dopamin. Tyto buňky následně neurochirurgové voperují do mozku pacienta. Nemocný tak dostává své vlastní buňky, které prodělaly jakýsi buněčný „rekvalifikační kurz“ z buněk kůže na buňky mozku.

Sedm nemocných

V první fázi je zapotřebí ověřit, nakolik je léčebná metoda bezpečná. A právě do této fáze testů vstoupili japonští lékaři pod vedením Juna Takeuchiho, když voperovali do mozku padesátiletého muže s Parkinsonovou chorobou 2,4 milionu jeho vlastních „přeškolených“ buněk.

Operace trvala tři hodiny a Takeuchi při ní vnesl buňky produkující dopamin na dvanáct míst pacientova mozku. Jde o prvního ze sedmi pacientů, kteří se této fáze klinických testů zúčastní. Poté budou vyhodnoceny nežádoucí vedlejší účinky léčby a na základě toho se rozhodne, zda se do druhé fáze testování zapojí další pacienti. Tady už budou lékaři hodnotit léčebné účinky a porovnávat je s výsledky dosavadních způsobů léčby Parkinsonovy choroby.

Japonští lékaři patří na tomto poli ke skutečným průkopníkům. Celý léčebný postup už úspěšně otestovali na opicích a nyní doufají, že léčba bude neméně úspěšná také u lidí.

„Pacientovi se vede dobře a zatím jsme u něj nezaznamenali výraznější pooperační problémy,“ sdělil Takeuchi na tiskové konferenci. „Nyní bude pacient šest měsíců bedlivě sledován. Pokud se neobjeví komplikace, voperujeme mu do mozku dalších 2,4 milionu buněk.“

První fáze klinických zkoušek by měla skončit v roce 2020. Pokud vše půjde jako na drátkách, bude léčba v Japonsku k dispozici v roce 2023. Dříve by se mohli dočkat léčby pomocí indukovaných pluripotentních kmenových buněk lidé trpící těžkou degenerací oční sítnice, tzv. makulární degenerací.

Léčbu slepoty postihující především seniory v ekonomicky vyspělých zemích testuje na univerzitě v Kjótu s velmi slibnými výsledky už několik let tým vedený Takeuchiho manželkou Masayo Takeuchiovou.

Článek vyšel na serveru VTM >>>