Český neurolog vyvinul v USA lék na Alzheimerovu chorobu. Na trhu má být do čtyř let

Alzheimerově chorobě se někdy přezdívá pandemie 21.století. Byť aktuálně svět zná spíše pandemii COVID-19. V České republice trpí Alzheimerovou chorobou kolem 150 tisíc lidí, v USA přes šest milionů, ve světě pak více než 35 milionů. Potenciál léků je v desítkách miliard dolarů tržeb ročně. 

Alzheimerově chorobě se někdy přezdívá pandemie 21.století. Byť aktuálně svět zná spíše pandemii COVID-19. V České republice trpí Alzheimerovou chorobou kolem 150 tisíc lidí, v USA přes šest milionů, ve světě pak více než 35 milionů. Potenciál léků je v desítkách miliard dolarů tržeb ročně.  Zdroj: Alzheon

Na investicích už firma Martina Tolara (na snímku) získala více než půl miliardy dolarů. Alzheon má už přes 200 investorů, mezi nimi také několik lidí z Česka.
Kanceláře má Alzheon jak v Bostonu, americkém centru biotechnologií, tak i v San Francisku, srdci Silicon Valley.
„Tým, který jsem si vybudoval v první společnosti v San Francisku, se mnou zůstal už přes 10 let. Máme po celém světě přibližně sto lidí, kteří jsou naši nejbližší spolupracovníci,“ říká Martin Tolar.
Dle Martina Tolara (uprostřed) stojí americkou společnost Alzheimerova nemoc zhruba 500 miliard dolarů ročně, včetně přímých a nepřímých nákladů. I proto do vývoje léku investovala také americká vláda a přímo podporuje třetí klinickou fázi látky ALZ-801.
5 Fotogalerie

Učil na prestižní univerzitě Yale, poté pracoval ve vedení farmaceutických firem a nakonec založil vlastní podnik. V něm pracuje původem český neurolog Martin Tolar na léku proti Alzheimerově chorobě, který se dá podávat jako pilulka a na kterém si doposud konkurence vylámala zuby. Tolarův lék musí projít poslední fází testů, které teď právě začínají. Pokud půjde vše dobře, lék se na trh dostane kolem roku 2025. Po celém světě touto nevyléčitelnou nemocí, která člověku postupně bere vzpomínky a osobnost, trpí přes 35 milionů lidí.

Martin Tolar pochází z doktorské rodiny, jeho dědeček učil na Univerzitě Karlově a pak byl primářem ve zlínské nemocnici. Studoval počítačové vědy a pak medicínu v Praze. Po studiu odjel kvůli doktorátu do amerického New Yorku a následně rozvíjel klinickou specializaci v neurologii v Bostonu. „Studoval jsem Ph.D. na problematice hlavního genetického rizikového faktoru pro Alzheimerovu nemoc. Ten jsme později použili jako přesnou medicínu a to nám umožnilo náš vědecký průlom v této léčbě,“ vysvětluje. Následně pracoval jako neurolog a učil na Yaleově univerzitě, pak pracoval ve vedení farmaceutické společnosti Pfizer a také jako šéf několika biotechnologických společností. 

V roce 2013 založil společnost Alzheon, která se věnuje vývoji léků na Alzheimerovu chorobu a další neurodegenerativní onemocnění. V současnosti je firma ve světě mezi dalšími farmaceutickými společnostmi nejblíže k vývoji pilulky proti Alzheimerově chorobě, kterou bude možné použít jak pro léčbu, tak i pro prevenci nemoci. „Založil jsem Alzheon u nás v kuchyni, byla to naše čtvrtá firma,“ říká Tolar. „Tým, který jsem si vybudoval v první společnosti v San Francisku, se mnou zůstal už přes 10 let. Máme po celém světě přibližně sto lidí, kteří jsou naši nejbližší spolupracovníci,“ pokračuje.

„Důvod, proč dosud nebyl účinný lék na alzheimera, je, že nikdo nevěděl, co nemoc způsobuje a co se během ní v mozku děje. My jsme pomohli objevit klíčový toxin a potvrdili jeho roli ve vývoji Alzheimerovy choroby,“ vysvětluje lékař. „Také jsme zjistili, jak se toxin chová u různých typů pacientů a jak zabránit jeho formování. Proto teď lék máme, a navíc ve formě pilulky, která může i předejít nemoci,“ doplňuje.

O svém vědeckém výzkumu i o látce a jejích účincích publikoval spolu s kolegy mnoho odborných článků. Výhodou dle Tolara je, že technologie léku je dále aplikovatelná i na další neurodegenerativní onemocnění, jako je Parkinsonova nemoc a amyotrofická laterální skleróza. To by znamenalo naději pro pacienty, kterým dnes medicína neumí pomoci.

Jídlo i genetika

Na výskyt Alzheimerovy nemoci má obrovský vliv životní styl. Fungování těla a schopnost čištění mozku od toxinu závisí na tom, jak jsou v pořádku cévy, proto lékaři doporučují dbát na zdravou stravu a životosprávu. Nejvhodnější je podle Tolara středomořská strava, tedy ovoce, zelenina, ryby, olivový olej. Dále je důležité mít dostatek spánku a pohybu.

Také genetika hraje velkou roli. Přestože hlavní rizikový faktor pro Alzheimerovu chorobu je stárnutí, výrazně vyšší riziko nemoci existuje u lidí, kteří mají jeden specifický gen, APOE4. Tito lidé pak mají sníženou schopnost čištění mozku. „Náš mozek produkuje obrovské množství zplodin, za rok to je kilo a půl. Když jste starší, tak nejste schopen mozek tak efektivně čistit,“ popisuje Tolar. A když se mozek nečistí, tak se v něm následně hromadí toxin, který způsobuje poškození.

„Alzheimerova nemoc se vyvíjí dvacet až 25 let bez toho, aniž by člověk měl příznaky. Změny v mozku a ztráta mozkové hmoty začínají u lidí bez rizikových faktorů už okolo 40 až 50 let věku. Trvá pak zhruba 20 let, než se mozek poškodí do takové míry, že se projeví klinické příznaky. Čím starší společnost, tím je to výraznější,“ poznamenává Tolar.

Velký konkurenční boj, ale bez úspěchu

Jak se dá na člověku poznat, že choroba přichází? „Máme zobrazovací techniky, kde vidíme akumulaci konkrétního toxinu i ztrátu mozkové hmoty dlouho před výskytem klinických příznaků. Jsou čtyři stadia nemoci a tohle je to první,“ uvádí Tolar. „Umíme číst i signály z krve a mozkomíšního moku, které ukazují míru poškození mozku. To studujeme v klinické studii s naším lékem u rizikových pacientů, která teď probíhá na předních pracovištích v Česku a v Holandsku,“ dodává.

Ambici přinést lidstvu lék na Alzheimerovu chorobu má řada velkých farmaceutických firem. Mnohé z nich – Pfizer, Merck, Novartis či Eli Lilly – zatím neuspěly. Odhadem se celkově do výzkumu investovalo 600 miliard dolarů. 

„Všichni naši soupeři používají infuzní formu protilátek proti toxinu. Ze tří konkurentů v poslední fázi vývoje jeden doposud nefungoval a dva jsou mnohem méně účinné, a navíc vykazují značné vedlejší účinky,“ podotýká Tolar. 

Pro registraci léčiva je nutné projít tři klinické fáze vývoje léků, Alzheon čeká ta poslední. „Finální studii začneme na začátku roku 2021 a lidé by ten lék mohli dostat tak za čtyři roky,“ uvádí optimistický předpoklad Tolar. „Máme data, že náš lék je schopen zastavit průběh nemoci na 1,5 roku. Lék podporuje přirozený obranný systém v mozku, který ho chrání proti toxinu. Zvyšuje efektivitu zhruba dvanáctkrát. Jsme tak schopni zabránit jak příznakům nemoci, tak ztrátě mozkové hmoty, která je s nemocí spojená,“ popisuje.

Miliardový byznys

Na investicích už firma získala více než půl miliardy dolarů. Má už přes 200 investorů, mezi nimi také několik lidí z Česka. Jedním je i podnikatel Zbyněk Frolík, zakladatel Linetu. „Při vybavování domovů důchodců našimi lůžky vidíme ten gigantický problém, kterým Alzheimerova nemoc je, a to jak společenský, tak ekonomický,“ říká Frolík. „Prodlužování věku dožití a civilizační vlivy to jen umocňují. Pro mě ta investice ale byla spíše filantropická záležitost než vidina lehkého zisku. Navíc Martinu Tolarovi věřím pro jeho veleúspěšnou kariéru u firem jako Pfizer,“ dodává Frolík.

Dle Tolara stojí americkou společnost Alzheimerova nemoc zhruba 500 miliard dolarů ročně včetně přímých a nepřímých nákladů. I proto do vývoje léku investovala také americká vláda a přímo podporuje třetí klinickou fázi látky ALZ-801. Kanceláře má Alzheon jak v Bostonu, americkém centru biotechnologií, tak i v San Francisku, srdci Silicon Valley.

Alzheimerovou chorobou trpí v Česku podle odhadů kolem 150 tisíc lidí, v USA přes šest milionů, ve světě pak více než 35 milionů. Potenciál léků je v desítkách miliard dolarů tržeb ročně. 

Americký Alzheon s českými kořeny má na dosah průlom v léčbě problematické civilizační choroby. To by byl další významný přínos zčásti i české vědy a medicíny světu, stejně jako například práce Antonína Holého a jeho týmu v léčbě AIDS. Ostatně s Ústavem organické chemie a biochemie Akademie věd ČR, který vybudoval právě profesor Holý, Alzheon spolupracuje.